Mucoviscidose is een ongeneeslijke, genetische aandoening die wordt veroorzaakt door mutaties in één gen. Onderzoekers van het muco-onderzoekslabo aan KU Leuven zijn er voor het eerst in geslaagd om, door middel van gentherapie, de mutaties in het gen heel precies te herstellen in menselijke luchtwegcellen.

Onderzoeker Mattijs Bulcaen: “Het feit dat we gericht genen kunnen aanpassen in menselijke cellen en nagemaakte orgaantjes in het labo zonder nevenschade, is een enorme stap vooruit. Nu is de belangrijkste onderzoeksvraag hoe we deze technologie kunnen toepassen in het lichaam zelf.”

“De oorzaak van mucoviscidose ligt bij mutaties van één gen en dat maakt de piste van gentherapie interessant”, vertelt professor Marianne Carlon, die het muco-onderzoek aan KU Leuven leidt. “Bij de klassieke gentherapie voegt men dan het correcte gen toe – naast het gemuteerde gen. Bij de nieuwe gentherapie wordt een mutatie weggeknipt en vervangen. De oorspronkelijke fout wordt hersteld waardoor het gen helemaal hetzelfde is als bij gezonde personen. Je kan dus echt van een genetische wijziging spreken.”

“De goedkeuring eind 2023 van het eerste CRISPR-medicijn ooit, ‘Casgevy’ voor de bloedziekte sikkelcelanemie, is een belangrijke mijlpaal die het pad vrijmaakt om CRISPR-therapieën ook voor andere ziekten in de toekomst te ontwikkelen. Bij longziekten ligt de ontwikkeling van zo’n therapie om verschillende redenen moeilijker – alleen al het feit dat we het hier hebben over de oppervlakte van een tennisveld – al gebeurt er wel volop onderzoek naar.”

Lees het hele verhaal op de site van de KU Leuven.